KLINISCHE STUDIE ZUR THERAPEUTISCHEN WIRKSAMKEIT VON AFQ056 BEI PATIENTEN MIT FRAGILEM-X SYNDROM

 

Die Substanz AFQ056 von Novartis steht seit Februar 2011 im Rahmen von klinischen Studien für die Einnahme durch Patienten mit Fragilem-X-Syndrom zur Verfügung.

 

Die Erwachsenen-Studie ist offiziell an den beiden deutschen Studienzentren in TÜBINGEN und in BERLIN angelaufen. Alle relevanten Informationen und Kontaktadressen können dem angehängten Flyer entnommen werden.
Der Flyer dient der Rekrutierung von Patienten; wir wurden seitens der Berliner Charité gebeten, diese Informationen an alle an der Studienteilnahme interessierten Familien weiterzugeben und auf unserer Website zu veröffentlichen.


Die entsprechende klinische Jugend-Studie für 12-17 jährige Patienten hat inzwischen ebenfalls begonnen. Sie wird an drei Zentren in MÜNCHEN, TÜBINGEN und MAINZ durchgeführt.


Novartis plant 2012 die Einreichung der vollständigen Unterlagen mit den Studiendaten bei den Zulassungsbehörden in Europa und USA.


In der vorausgegangenen Proof-of-Concept-Studie bei einer kleinen Gruppe erwachsener FXS-Patienten wurde eine sehr gute Wirksamkeit von AFQ056 bei Vorliegen einer Vollmethylierung nachgewiesen. Die Ergebnisse dieser Studie wurden in der amerikanischen Fachzeitschrift Science Translation Medicine (Ausgabe vom 5.1.2011) ausführlich analysiert: http://stm.sciencemag.org/content/3/64/64ra1.abstract

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